BioOra tự động hóa quy trình sản xuất liệu pháp tế bào CAR T, hướng đến điều trị các bệnh ung thư máu như ung thư hạch và bệnh bạch cầu.
Một cơ sở điều trị ung thư hàng đầu thế giới tại Christchurch vừa đạt cột mốc mang tính biểu tượng trên hành trình đưa phương pháp điều trị có khả năng cứu sống người bệnh đến với người dân New Zealand.
Lễ cắt băng khánh thành cơ sở đầu tiên trên thế giới thuộc mô hình này đánh dấu bước khởi đầu cho giai đoạn tiếp theo trong dự án được kỳ vọng lớn của BioOra. Cơ sở nằm ở trung tâm thành phố sẽ là nơi ứng dụng công nghệ sinh học tiên tiến nhất New Zealand.
“Chủ tịch của chúng tôi ví nơi đây như một Rocket Lab trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe”, Giám đốc điều hành BioOra, ông John Robson, cho biết.
BioOra cho biết công ty phát triển và sản xuất các liệu pháp CAR T thế hệ mới ngay tại New Zealand, giúp người bệnh dễ tiếp cận hơn, giảm thời gian chờ đợi và tạo điều kiện triển khai điều trị an toàn với quy mô lớn hơn.
“Chúng tôi lấy máu của bệnh nhân, biến đổi gen của các tế bào rồi truyền trở lại cơ thể họ. Nghe có vẻ rất đơn giản, nhưng chỉ riêng khía cạnh sinh học để tạo ra những tế bào CAR T từ máu của chính bệnh nhân nhằm chống lại ung thư đã vô cùng phức tạp. Bên cạnh đó còn có các yêu cầu về vật lý và kỹ thuật để bảo đảm cơ sở vận hành an toàn và có thể mở rộng quy mô. Tất cả những yếu tố ấy phải được kết hợp với nhau”, ông Robson nói.
“Những chương cuối của câu chuyện này chính là đưa liệu pháp đến với người bệnh, để người dân New Zealand được điều trị. Và chúng tôi thực sự đã tiến rất gần đến mục tiêu đó.”
Việc xây dựng một cơ sở tiên phong trên thế giới như BioOra không tránh khỏi những thách thức.
“Khó khăn lớn nhất là mọi thứ quá phức tạp vì chưa từng có ai làm điều này. Mỗi lần gặp trở ngại, chúng tôi lại phải tự hỏi: ‘Vậy phải giải quyết thế nào đây?’. Không có cuốn sách nào hướng dẫn cả.”
Hiện nay, người dân New Zealand muốn được điều trị bằng liệu pháp CAR T phải ra nước ngoài.
Ông David Downs được chẩn đoán mắc “ung thư giai đoạn cuối” vào năm 2017 và đã chi hàng trăm nghìn đô la để đến Boston tiếp nhận phương pháp điều trị cứu sống mình.
“Có thời điểm, chi phí dự kiến lên tới một triệu đô la. Tôi phải trải qua rất nhiều đợt điều trị, phải sang Mỹ 12 lần để làm các xét nghiệm và những thủ tục khác”, ông Downs nói.
“Kể từ đó, tôi đã gặp rất nhiều bệnh nhân phải bán nhà hoặc dùng hết tiền tiết kiệm dành cho tuổi nghỉ hưu để ra nước ngoài điều trị. Việc có được phương pháp này ngay tại New Zealand thực sự là một bước đột phá lớn.”
Ông Downs, thành viên hội đồng quản trị quỹ tín thác của Viện Malaghan ở Wellington, nơi đã tiến hành các thử nghiệm lâm sàng, cho biết phương pháp điều trị này đã cho thấy hiệu quả.
“Đến nay, số bệnh nhân tham gia thử nghiệm đã đủ để chúng tôi biết rằng phương pháp này thực sự hiệu quả. Có lẽ đã có khoảng 60 đến 70 bệnh nhân tham gia. Kết quả đạt được tốt ngang với những kết quả đang được ghi nhận trên thế giới đối với phương pháp điều trị này.”
“Giờ đây, khi cơ sở này đã hiện hữu và liệu pháp có khả năng được đưa vào hệ thống y tế công, bệnh nhân sẽ không còn phải bán nhà hay mở các chiến dịch quyên góp trên Givealittle. Đó sẽ là một bước đột phá vô cùng lớn. Mỗi năm có thể điều trị cho 150 bệnh nhân. Đây là những người không còn lựa chọn điều trị nào khác. Họ thường đã ở giai đoạn cuối, giống như tôi trước đây.”
Là người tích cực lên tiếng sau khi vượt qua ung thư, ông Downs đánh giá cao những đổi mới mà BioOra đang tiên phong thực hiện trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
“Điều New Zealand cần là các nghiên cứu chất lượng cao, thực sự dẫn đầu thế giới, và chúng ta có điều đó tại Viện Malaghan. Nhưng sau đó, các nghiên cứu ấy phải được chuyển thành sản phẩm thương mại. Một trong những thách thức lớn mà New Zealand thường gặp là chúng ta không thương mại hóa được tài sản trí tuệ của mình. Những thành quả ấy cứ nằm đó, như bị để trên kệ”, ông Downs nói.
“Vì vậy, việc BioOra hợp tác với Viện Malaghan để xây dựng doanh nghiệp này, thu hút vốn đầu tư từ nước ngoài, rồi phát triển thành một công ty không chỉ mang lại lợi ích cho bệnh nhân, điều vô cùng quan trọng, mà còn đóng góp cho nền kinh tế thông qua xuất khẩu, có ý nghĩa rất lớn.”
“Đây là ví dụ điển hình cho thấy tăng trưởng của New Zealand nên đến từ đâu: từ những đổi mới trong lĩnh vực công nghệ cao như thế này. Với tôi, điều đó thật tuyệt vời.”
Ông Robson cho biết, về lý thuyết, cơ sở tại Christchurch có thể sản xuất liều đầu tiên vào nửa cuối năm tới, nhưng đó “chưa phải là liều dùng để điều trị cho bệnh nhân”.
“Bệnh nhân đầu tiên nhiều khả năng sẽ được điều trị vào đầu năm 2028.”
Phạm vi ứng dụng của các liệu pháp cũng sẽ được mở rộng.
“Chúng tôi bắt đầu với bệnh ung thư hạch ở người lớn. Chúng tôi có quan hệ hợp tác với Bệnh viện Nhi Cincinnati, bệnh viện nhi số một thế giới. Họ đang đưa liệu pháp của chúng tôi vào các thử nghiệm trên trẻ em, cụ thể là để điều trị bệnh bạch cầu.”
“Liệu pháp mà chúng tôi phát triển cho Viện Malaghan cũng có thể áp dụng cho một số bệnh tự miễn”, ông Robson cho biết.
Việc BioOra đặt cơ sở tại Christchurch là một thành công lớn của thành phố. Ban đầu, cơ sở dự kiến được xây dựng tại Wellington, nhưng hoàn cảnh đã khiến công ty tìm hiểu Christchurch, nơi được mệnh danh là Thành phố Vườn, và cuối cùng lựa chọn tòa nhà từng được dùng làm trụ sở cảnh sát tạm thời của thành phố.
“Đây là địa điểm thứ hai chúng tôi đến xem. Khi bước vào, chúng tôi chỉ thấy một khung nhà trống. Chỉ có sàn bê tông, cột và mái tôn, ngoài ra không có gì khác. Chúng tôi nghĩ rằng thay vì xây hẳn một tòa nhà mới, có thể dựng một công trình bên trong phần khung có sẵn”, ông Robson nói.
Ba năm sau, các phòng thí nghiệm tiên phong trên thế giới đã được lắp đặt và gần như sẵn sàng phục vụ việc điều trị đạt đẳng cấp quốc tế ngay tại New Zealand.
“Hệ thống y tế của chúng ta đã sẵn sàng. Chúng ta chỉ cần bảo đảm hệ thống được cấp đủ kinh phí để điều trị cho những bệnh nhân này”, ông Downs nói.
“Chúng tôi muốn đưa liệu pháp này vào hệ thống y tế công để mọi người đều có cơ hội tiếp cận. Bất kỳ người dân New Zealand nào cần phương pháp điều trị này cũng nên được sử dụng.”
Tại lễ khánh thành, người phát ngôn về y tế của Đảng Quốc gia Simeon Brown thông báo đảng này sẽ đầu tư 25 triệu đô la vào BioOra nếu tái đắc cử.
Theo 1news.co.nz - Hani Dang